Udvikling af ny medicin og vacciner – fra petriskål til patient

Al ny medicin starter med en god idé. Typisk opstår ideen i laboratoriet, hvor forskere arbejder med grundforskning og studerer de processer, der sker i kroppens mindste dele som eksempelvis vores celler og gener.

Kræftens Bekæmpelse er blandt verdens førende forskningsinstitutioner og har meget grundforskning, men der foregår også grundforskning på universiteter og hos medicinalvirksomheder.

Først skal man finde årsagen til sygdommen

Det første trin på vejen er at finde en årsag til en sygdom. For eksempel at kræftceller har et højere niveau af et bestemt protein end normale celler, eller at de har en bestemt ændring i deres gener.

Hvordan kan man forhindre sygdommen?

Næste trin i laboratoriet er at finde et stof, der påvirker den ændring, som er specifik for de syge celler – eksempelvis ved at blokere det protein, der er for meget af. Det kan være rigtig svært at finde et stof, der kun rammer de syge celler, for der er mange grundlæggende ligheder mellem normale celler og eksempelvis kræftceller.

Forsøg på celler i laboratoriet

De første forsøg foregår på celler, der bliver dyrket i laboratoriet, og hvor effekten af det nye stof bliver testet.

Man kan også teste på væv og blod fra mennesker, og gennem dyreforsøg måler man blandt andet, om stoffet er giftigt eller har bivirkninger, hvor store doserne skal være, og hvordan det omsættes i kroppen.

Laboratorieforsøgene kan tage mange mange år, og rigtig mange stoffer kommer aldrig videre, fordi laboratorie resultaterne viser, at stoffet ikke kan bruges i behandlingen.

Gode resultater fra laboratoriet er første spadestik til ny medicin

Hvis resultaterne fra test i laboratoriet er gode, kan forskerne søge om at få patent på det hos et patentkontor. Får de patentet, betyder det, at de ejer det nye stof, og derfor har eneret til at arbejde videre med det.

Derfra går de videre til at udvikle et egentligt lægemiddel, som kan blive testet på mennesker. Her indgår forskerne en aftale med en virksomhed, som er eksperter i at udvikle medicin til mennesker, og som har autorisation til at fremstille lægemidler.

Medicinalvirksomhederne overtager stoffet

Når forskerne er blevet enige om en produktionsaftale med en virksomhed, er det typisk virksomheden, der overtager det nye stof.

Det er derfor oftest medicinalvirksomheder, der står for at afprøve medicinen på mennesker – oftest i samarbejde med for eksempel forskningsafdelinger, kræftafdelinger eller hæmatologiske afdelinger på hospitalerne.

Medicinalvirksomheden skal betale de udgifter, som hospitalet har i forbindelse med de kliniske forsøg.

Sådan udvikles medicin

Fase 1: Mennesker prøver medicinen

De første forsøg, hvor medicinen afprøves med mennesker, hedder fase 1.

De kan foregå på en gruppe raske mennesker for at undersøge, hvordan stoffet bliver optaget og omsat i kroppen, og om der er bivirkninger.

De kan også foregå på meget syge patienter som eksperimentel behandling, hvor man håber, at behandlingen gør en forskel.

Man starter med en lav dosis og øger langsomt til en mængde, der har vist sig effektiv i dyreforsøg. Forsøgspersonerne bliver nøje overvåget for bivirkninger undervejs.

Fase 2: Medicinen testes på en gruppe af patienter

I fase 2 testes midlet på en gruppe patienter med den sygdom, midlet skal behandle.

Her ser man blandt andet på:

• Om midlet virker på sygdommen
• Hvilke bivirkninger midlet har
• Hvor høje doser man skal have for at få en god effekt

Fase 3: Større gruppe af patienter

I fase 3 bliver midlet testet på endnu flere patienter. Det bliver sammenlignet med andre eksisterende behandlinger og også med grupper af patienter, der får den gængse behandling samt et uvirksomt stof – såkaldt placebo.

Efter fase 3 søger medicinalvirksomheden om godkendelse hos sundhedsmyndighederne i eksempelvis Europa, USA og Japan.

Hvis myndighederne godkender lægemidlet, er det i princippet klart til at komme på markedet, men myndighederne kræver nogle gange ekstra undersøgelser – en fase 4.

Nogle gange ønsker virksomheden selv viden om noget ekstra ved stoffet, som eksempelvis kræver længere tids studier.

Studier over længere tid og som det bruges ’i virkeligheden’ – fase 4

Fase 4 har til formål at give viden om, hvordan lægemidlet fungerer i 'den virkelige verden'. F.eks. viden om, hvordan midlet virker, hvis det tages sammen med anden medicin, og hvordan det virker, hvis man tager det i mange år.

Medicinalvirksomhederne skal også betale for undersøgelserne i fase 4 – det gør det offentlige ikke – men virksomheden må ikke selv udføre undersøgelserne, det skal andre forskere gøre.

Ofte står de kliniske afdelinger på hospitalerne for fase 4 undersøgelserne, men det kan også være en gruppe af forskere med ekspertise i netop den bestemte sygdom.

Medicinalvirksomheden er interesseret i, at det er anerkendte og dygtige forskere, der står for arbejdet, for at sikre den højest mulige kvalitet – for hvis kvaliteten af deres undersøgelser ikke er i orden, kan det betyde, at myndighederne ikke godkender det nye produkt, og det vil være spild af mange års forskning og mange penge.

Medicinalvirksomheden giver ikke forskerne, der står for fase 4, penge som privatpersoner, men dækker udgifterne i forbindelse med forsøgene.

Godkendelse af et lægemiddel

Et lægemiddel kan blive godkendt allerede efter fase 2 undersøgelserne, hvis det har vist særlig god effekt. Som regel bliver lægemidler dog godkendt efter fase 3 undersøgelserne. Der skal altså være både laboratorieforsøg, dyreforsøg samt forsøg på mennesker, før et lægemiddel kan blive godkendt.

Myndighederne vurderer al den tilgængelige viden om virkninger og bivirkninger ud fra nogle fastsatte krav, som ny medicin skal leve op til for at blive godkendt. Blandt andet skal det være bedre end den medicin, der allerede findes på markedet. Herefter bliver lægemidlet sat i produktion og er klar til almindelig brug.

Når lægemidlet er godkendt, kan lægemiddelfirmaet søge om markedsføringstilladelse, så de kan sælge medicinen. De søger f.eks. i USA via FDA (Food and Drug Administration, dvs. den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse) og via EMA (European Medicines Agency), som er EUs myndighed til at godkende ny medicin i Europa. Når virksomheden har fået en markedsføringstilladelse, kan de enkelte lande tage stilling til, hvorvidt det skal indføres i f.eks. Danmark.